纳入国家医保目录的已有40余种，共涉及25种疾病。

　　为破解罕见病患者用药难题，2021年中国罕见病大会于18日在京举行。会议指出，2018年，自国家医保局成立以来，连续4年每年动态调整一次医保药品目录，累计将包括罕见病用药在内的507种新药、好药、纳入了医保，不断扩大和优化调整了患者的用药保障范围。据统计，截至目前，国内获批上市的罕见病用药共有60余种，其中被纳入国家医保目录的已有40余种，共涉及25种疾病。

　　此前冲上热搜的谈判视频大家应该都还记得，谈判代表的那句“每一个弱小群体都不应该被抛弃”湿润了多少人的眼眶，最终，在2021年医保谈判中，经过国家医保局的不懈努力，共谈判成功7个罕见病药品，价格平均降幅达65％。

　　据相关机构估计，我国现有约2000万人各类罕见病患者，每年新增患者超过20万人。面对日益增长的罕见病群体，对罕见病治疗药品的用药保障必须不断加快。

　　2020年新修订的药品注册管理办法明确了，具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药，国家药监局将纳入优先审评审批程序，对临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。

　　据国家药监局副局长陈时飞介绍，国家药监局将联合国家卫健委发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告，遴选发布了三批共81个临床急需境外新药品种名单，其中超过一半的药品为罕见病治疗药，鼓励企业申报。目前，通过临床急需境外新药专门通道获批上市已有26个。

　　另外，陈局长还表示，“在所有上市药品申请中，罕见病药品的审评审批时限最短。”

　　国家药监局2021年新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病，填补了国内相关治疗用药的空白，为更多的罕见病患者带来了希望。

　　通过国家对罕见病药品谈判的准入，让罕见病用药价格大幅降低，使更多的罕见病患者及家庭看到了希望，也正如谈判代表所说“每一个弱小群体都不应该被抛弃”，为民谋利，不辱使命，灵魂砍价，分毛必争，直抵人心。谈判的每次博弈都是为医保基金“减压”，更是为千万家庭纾困。